Ensayos clínicos: qué son y cómo decidir si participar

¿Cómo decidir si participar en un ensayo clínico?

La innovación terapéutica y la realización de ensayos clínicos son aspectos fundamentales en el avance de la investigación y la mejora del manejo de cualquier enfermedad.

Durante los últimos años ha habido un gran interés en la investigación de nuevas terapias y tratamientos potenciales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), centrados en:¹

• Investigar la seguridad y/o la eficacia de nuevos fármacos.
• Tratar de corregir la causa genética de la DMD.
• Proteger los músculos para que no se debiliten.

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es la investigación de un fármaco o terapia realizada en humanos con el fin de describir y comprobar su efecto en una determinada enfermedad y evaluar su eficacia y seguridad.²

Para su puesta en marcha es necesario establecer un protocolo que incluye el diseño del estudio y su aprobación por organismos oficiales (en España, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), adscrita al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad) y por un comité ético.^2,3

Desde que se plasma la idea y se inicia un ensayo clínico hasta que el fármaco o terapia está a disposición de todos los pacientes, suelen transcurrir una media de 8-10 años a lo largo de los cuales se desarrollan varias fases:^2,3

• Fase preclínica: fase previa al estudio en humanos que consiste en la investigación realizada en cultivos celulares y animales. Los resultados obtenidos servirán para decidir si se debe proceder o no con los ensayos clínicos en humanos.
• Fase clínica: fase en la que se realiza el ensayo clínico. Este, se divide en cuatro fases:
  • Fase I: se evalúa la seguridad en un pequeño grupo de personas, con buen estado de salud, que no tienen la enfermedad, para la que se prueba el fármaco o terapia.
  • Fase II: se evalúa la eficacia y seguridad en pacientes con la enfermedad concreta a la que va destinada el fármaco o terapia.
  • Fase III: se evalúa en un grupo mayor de pacientes extrapolable a todos los pacientes con la misma enfermedad y en una etapa de la enfermedad similar. En esta fase se suele comparar el tratamiento en investigación frente al tratamiento establecido como estándar o frente a un placebo cuando no hay un tratamiento disponible.
  • Fase IV: se realiza una vez que el medicamento está comercializado. Su objetivo es evaluar su efectividad y seguridad en pacientes tratados dentro de la práctica clínica y a largo plazo.

Una vez finalizado el ensayo clínico se realizará un informe final con los resultados que se presentará a las autoridades sanitarias, quienes decidirán la aprobación y autorización del uso del medicamento estudiado. Los resultados pueden ser publicados en revistas científicas, pero siempre conservando el anonimato de los participantes.⁴

¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos en niños?

Los niños tienen diferentes necesidades de tratamiento y enfermedades distintas a las de los adultos. Además, la dosis de los medicamentos y los tipos de terapias pueden cambiar en función de las necesidades y la etapa de crecimiento del niño. Por todo esto, es importante estudiar tratamientos nuevos para los niños, ya que permite validar la seguridad y la eficacia de nuevos medicamentos o terapias y sus dosis más adecuadas.⁵

¿Cómo se accede a un ensayo clínico?

Normalmente es el médico quién propone al paciente la participación en un ensayo clínico para la DMD y los pasos a seguir. En caso de que el paciente conociese la existencia de algún ensayo clínico que pudiera ser beneficioso en la DMD, la persona de referencia seguiría siendo el médico y sería a él a quien se podría pedir más información.⁶

En nuestro país, la base de datos pública REEC (Registro Español de Estudios Clínicos) contiene información de todos los ensayos clínicos llevados a cabo en España desde 2013 hasta la actualidad, y nos permite conocer en qué áreas o patologías se están realizando estos estudios.⁷

Además, desde Duchenne Parent Project España han desarrollado el programa SARA, que ofrece asesoramiento y orientación a pacientes sobre cómo participar en un ensayo clínico en DMD.⁸

¿Qué es necesario saber antes de inscribir a un niño en un ensayo clínico?

Para participar en un ensayo clínico es necesario cumplir una serie de requisitos denominados criterios, como: edad, existencia de otras patologías, etapa de la enfermedad, resultados de laboratorio, otras enfermedades previas o tratamientos recibidos con anterioridad, etc.^4,5

En general, existen dos tipos de criterios que condicionan el acceso a un ensayo clínico: ⁶

• Criterios de inclusión: determinan qué características deben tener los pacientes a participar en el estudio.
• Criterios de exclusión: factores que determinan que un paciente no sea apto para ser incluido en el estudio.

Si el niño cumple con los criterios necesarios para su inclusión, podrá participar en el estudio. Una vez seleccionado, los padres son informados de las características del estudio y, dependiendo de la edad, también se informa al niño.^4,5,9

La información se recibirá por escrito, en términos claros y de fácil comprensión. Si no se comprende algo o existen dudas, se puede solicitar más información para solventarlas. Algunas preguntas que pueden ayudar:^5,10

• ¿Cuál es el objetivo del ensayo?
• ¿Cuáles son los riesgos y los beneficios potenciales?
• ¿Cuánto dura el ensayo?
• ¿Por qué el tratamiento que se está estudiando puede ser mejor que los que se están utilizando ahora?
• ¿Cuándo debemos decidir acerca de la participación en este ensayo?
• ¿Cómo y cuándo se nos informará acerca de los resultados del ensayo?
• ¿Quién puede responder preguntas antes, durante y después del ensayo?
• ¿Qué pasa si quiero retirar a mi hijo del ensayo?

Es importante saber que la participación en un ensayo clínico es siempre voluntaria y se puede decidir salir del ensayo en cualquier momento, por lo que tras un periodo de reflexión los padres o representantes legales firmarán el formulario del consentimiento informado, que refleja la presunta voluntad del menor. Además, dependiendo de la edad del menor*, este deberá prestar su asentimiento para participar en el ensayo.^4,5,9

*En España, en el caso de ensayos clínicos, es imprescindible contar con el consentimiento informado de los padres o representantes legales del menor (hasta la mayoría de edad legal, 18) y, además, con el asentimiento del menor mayor de 12 años. El Real Decreto 1090/2015 establece, además, la obligación de oír al menor de 12 años, si tuviera juicio suficiente.⁹

¿Cuáles son los beneficios y riesgos de participar en un ensayo clínico?

Beneficios:^10,11

• Si el nuevo tratamiento o fármaco funciona, podría ser una de las primeras personas en beneficiarse del mismo.
• Contribuir al avance del conocimiento científico y médico que en el futuro pueda ayudar a otros pacientes.
• Beneficiarse de la realización de los exámenes físicos y pruebas de diagnóstico relacionadas con el ensayo clínico.

Riesgos:^10,11

• Aparición de efectos secundarios.
• Los resultados del tratamiento en estudio podrían no ser tan buenos como se pensaba.
• El tratamiento en estudio podría no funcionar en el participante, aunque sí funcione en otros pacientes.
• En algunos estudios no todos los participantes reciben la terapia en estudio, algunos de ellos pueden recibir placebo (estudios en los que se compara el tratamiento en estudio frente a un placebo). En estos estudios nadie, ni siquiera los médicos, saben si una persona está recibiendo tratamiento o placebo.

1. Ensayos clínicos pediátricos. Disponible en: https://www.share4rare.org/es/library/duchenne-muscular-dystrophy-dmd/ensayos-clinicos-pediatricos

2. Ensayos clínicos: por qué siguen siendo unos grandes desconocidos para la población. Disponible en: https://www.elsevier.com/es-es/connect/actualidad-sanitaria/ensayos-clinicos-covid-19-por-que-siguen-siendo-unos-grandes-desconocidos-para-la-poblacion

3. Geicam. ¿Qué es un ensayo clínico? Disponible en: https://www.geicam.org/que-hacemos/ensayos-clinicos/que-es-un-ensayo-clinico

4. En familia AEP. Ensayos clínicos en niños. Disponible en: https://enfamilia.aeped.es/vida-sana/ensayos-clinicos-en-ninos

5. Healthychildren.org. ¿Debería mi hijo participar en un ensayo clínico?

6. SEHH. Ensayos clínicos. Disponible en: file:///C:/Users/Doctora%20PC%2003/Downloads/infografia-ensayos-clinicos-en-que-consisten.pdf

7. Registro Español de estudios clínicos. Disponible en: https://reec.aemps.es/reec/public/web.html

8. Duchenne Parent Project España. SARA. Disponible en: https://www.duchenne-spain.org/sara/

9. Boceta R, et al. El consentimiento informado en el menor maduro: comprensión y capacidad de decisión. Anales de Pediatría. 2021;95:413-22.

10. Biocat. Ensayos clínicos: preguntas y respuestas para pacientes. Disponible en: https://www.biocat.cat/sites/default/files/biocat_ensayosclinicos_pacientes.pdf

11. Ensayos clínicos sobre distrofia muscular de Duchenne. Disponible en: https://www.duchenne-spain.org/ensayos-clinicos/

Compártelo